La Neuromielite Ottica: dalla ricerca di base alla medicina traslazionale
Titolo
La Neuromielite Ottica: dalla ricerca di base alla medicina traslazionale
Tipologia Ambito fonte
Regionale
Programma
APQ Reg. Puglia su Spec. Int. e Sost. Ambient. 2013
Misura
FIR - Future In Research
Capofila/Coordinatore
Università Degli Studi Di Bari Aldo MoroDipartimento/Istituto
Dipartimento di Bioscienze, Biotecnologie e Biofarmaceutica
Abstract
La presente Idea Progettuale riguarda lo sviluppo di nuovi approcci e strumenti per la comprensione dei meccanismi patogenetici e per la diagnosi di una malattia rara, autoimmune demielinizzante, la Neuromielite Ottica (NMO). Marker diagnostico dell'NMO e responsabile della sintomatologia, è la presenza di un autoanticorpo (NMO-IgG) che lega la principale proteina canale che permette il movimento rapido dell'acqua nel Sistema Nervoso Centrale, l'Acquaporina-4 (AQP4). Il meccanismo molecolare dell'insorgenza della malattia è poco noto, la sua diagnosi complessa e a volte tardiva con negative ripercussioni sulle possibilità terapeutiche. Obiettivi specifici del progetto sono: 1) sviluppare, sulla base di recentissimi risultati scientifici ottenuti e pubblicati dal proponente, un kit ad alta sensibilità e specificità per una precoce diagnosi molecolare della malattia, 2) sviluppare un modello animale di NMO per lo studio del meccanismo molecolare della sua insorgenza e per la sperimentazione di nuovi precoci approcci terapeutici 3) individuare, mediante screening su larga scala, molecole in grado di legare selettivamente gli autoanticorpi o la AQP4, potenzialmente utili per lo sviluppo di nuove specifiche terapie farmacologiche. Fondamentale per il raggiungimento degli obiettivi proposti è la disponibilità di strumentazione avanzata e le collaborazioni, già in atto, con centri di ricerca specialistici nazionali ed internazionali e con imprese innovative.
Keywords
Salute, benessere e dinamiche socioculturali
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