Associazione di antagonisti del recettore della vasopressina e calciomimetici, composizione e loro uso per il trattamento del rene policistico

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Abstract

La malattia policistica renale, nota come rene policistico, è una patologia genetica di cui esistono una forma autosomica dominante, più comune e tipica nell’adulto, e una autosomica recessiva, più rara e presente nell’infanzia. In particolare, la forma autosomica dominante (ADPKD) è la più comune malattia genetica letale ed è nel mondo la prima causa di insufficienza renale. Essa è causata da mutazioni nei geni PDK1 o PDK2 che codificano rispettivamente per la policistina 1 (PC1) e la policistina 2 (PC2). La PC1 interagisce con la PC2 per formare un complesso multifunzionale, ovvero un canale, che regola il passaggio del calcio intracellulare. Le mutazioni di PC1 o PC2 comportano alterata funzionalità del canale e disregolazione dei segnali cellulari controllati dal calcio. Tutto ciò si traduce nella formazione di cisti ripiene di fluido in entrambi i reni. La formazione delle cisti a lungo andare compromette severamente la normale funzione del rene portando alla insufficienza renale. Allo stato attuale non esiste una cura farmacologica per la malattia. L’unico farmaco riconosciuto e approvato per la sua efficacia nel rallentare l’ingrandimento delle cisti, e di conseguenza la progressione della malattia, è il tolvaptan, un antagonista di recettori V2 dell’ormone vasopressina. D’altra parte i calciomimetici, farmaci che agiscono attivando i recettori del calcio provocando incremento di calcio intracellulare, hanno mostrato una certa efficacia nel contrastare la malattia policistica in modelli animali. Scopo della presente invenzione è fornire un’associazione farmacologica dell’antagonista del recettore della vasopressina tolvaptan con un calciomimetico per il trattamento del rene policistico con l’obiettivo di ottenere una azione sinergica e contemporaneamente limitare gli effetti collaterali associati all’utilizzo dell’unico farmaco attualmente indicato per il trattamento di questa patologia. Gli inventori sono in possesso di convincenti dati in vitro e di preliminari dati in vivo sulla validità della strategia terapeutica oggetto della invenzione.

Classe Tecnologica

A - Human Necessities

Patent Office

Ufficio Italiano Brevetti e Marchi

Numero Deposito

102017000079551

Anno Deposito

2017

Anno Concessione

Inventori Pugliesi

Tutti gli inventori

  • Valenti Giovanna
  • Tamma Grazia
  • Ranieri Marianna
  • Di Mise Annarita

Titolari pugliesi

Tutti i titolari

  • Università Degli Studi Di Bari Aldo Moro