Abstract

Recent advances in understanding Spinal Muscular Atrophy (SMA) etiopathogenesis prompted development of potent intervention strategies and raised need for sensitive outcome measures capable of assessing disease progression and response to treatment. Several biomarkers have been proposed; nevertheless, no general consensus has been reached on the most feasible ones. We observed a wide range of measures over 1 year to assess their ability to monitor the disease status and progression.

Autore Pugliese

• Bertolino Alessandro

Tutti gli autori

• BERTOLINO A.

Titolo volume/Rivista

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Anno di pubblicazione

2017

ISSN

2328-9503

ISBN

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